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第920章 三体综合征?Mini版发售,500万盒!我们也要上车!(3 / 6)

滞时机、神经网络构建,以及学习、记忆、智力发育等关键过程。

如果拥有3份dyrk1a基因,就相当于这个「调速旋钮」被拧大了50。

听起来是件好事,可现实往往事与愿违。

dyrk1a相当于大脑发育的「刹车踏板」,一旦速度增加50,刹车就踩得太狠了,很容易导致脑细胞尚未发育完全就被强制停止生长、神经网络尚未搭建完善就定型,最终造成皮层变薄。

简单来说,智力、记忆、语言能力都会因此受到严重影响。

dyrk1a基因异常的人,大多天生智商低下,伴随眼距宽、眼部畸形、生长发育迟缓和先天性心脏病等症状。

这种情况,有人称之为三体综合征,也有人称之为唐氏综合征。

橙子医疗研发出neurguard后,陈延森便划分了十几个研发小组。

如同橙子生物科技那般,分别负责不同的项目。

而他自己,却选了一道最难解的题。

虽说唐氏综合征的存量患者顶多也就300万出头,但21号染色体异常的出现具有随机性。

即便做了孕检,也存在一定的疏漏概率。

每一个疏漏的背后,都是一个家庭数十年的煎熬。

陈延森盯着屏幕上缓缓旋转的riil—21分子模型,陷入了沉思。

在四维领域的模拟中,riil—21能修复模拟胚胎的发育缺陷,让携带三拷贝dyrk1a基因的神经元像正常两拷贝的神经元一样继续分裂、迁移、建立突触,甚至能让脑皮层厚度恢复到统计学意义上的正常范围。

可在现实中,首先要解决的就是递送问题。

riil—21是一种大分子复合物,由靶向肽链、修复酶活性中心和稳定连接臂构成,总分子量接近18kda,远超常规小分子药物可轻松通过血脑屏障的极限。

其次是给药时机,dyrk1a三拷贝导致的最关键损伤,发生在妊娠第8周到第20

周的神经发生和迁移高峰期,错过这个窗口,后期的修复效果会呈指数级衰减。

而伦理与监管问题,才是最致命的一点。

在人类胚胎阶段注射基因修复药物,哪怕理论上再安全,也会触碰伦理红线。

生殖系基因编辑,一直是各国的技术禁区!

所以,先做成年版!

把riil—21改造成可静脉给药、能穿过血脑

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